Zielgerichtete Therapie der Zystischen Fibrose: Mögliche Bedeutung von In-vitro-Daten

Die Therapie der Zystischen Fibrose (CF) hat mit der Entwicklung der CFTR-Modulatoren (CF transmembrane conductance regulator), z.B. Ivacaftor, einen Durchbruch erlebt. Diese Wirkstoffe sind jedoch speziell für Betroffene mit bestimmten Genmutationen zugelassen, bieten also für viele keine Option. Manche solcher Patientinnen und Patienten könnten aber doch von einer Dreifachkombination profitieren. Wie wahrscheinlich ein Therapieansprechen in dieser Gruppe wäre, lässt sich anhand von In-vitro-Ergebnissen abschätzen. Fazit Für die Vorhersage eines klinischen Ansprechens von CF-Patienten auf eine CFTR-Modulator-Therapie könnte sich ein Screening mithilfe von In-vitro-Tests an nasalen Epithelzellen (im Sinne eines Theratyping) eignen. Mithilfe dieses Vorgehens ließe sich prognostizieren, ob Betroffene mit seltenen Varianten des CFTR-Gens von der gezielten Behandlung profitieren würden. Die Kombination mehrerer klinischer Parameter für das klinische Ansprechen erwies sich in dieser Studie als sinnvoll. Publication History Article published online: 05 March 2026 © 2026. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany