Klinischer Langzeitverlauf von Patientinnen mit Lymphangioleiomyomatose (LAM) – Eine retrospektive, monozentrische Auswertung

Hintergründe Die Lymphangioleiomytose (LAM) ist eine seltene, progressiv verlaufende Lungenerkrankung, welche fast ausschließlich Frauen betrifft. Charakteristisch ist der zystisch destruktive Umbau des Lungenparenchyms, dem eine Fehlfunktion des mechanistic target of rapamycin (mTOR) – Signalwegs zugrunde liegt. Verschiedene prädiktive Faktoren werden diskutiert. Bisher mangelt es an Langzeitdaten. Patienten und Methoden Es erfolgte eine retrospektive, monozentrische Auswertung für insgesamt 60 Patientinnen mit gesicherter Diagnose einer LAM, die zwischen 1991 und 2025 ambulant in der Klinik für Pneumologie und Infektiologie der MHH behandelt wurden. Zu Beschreibung des Langzeitverlaufes wurden die Lungenfunktionsdaten (Spirometrie, Bodyplethysmographie, Diffusionskapazität) sowie die Ergebnisse des 6-Minuten-Gehtestes (6MWT) ausgewertet. Ergebnisse Bei insgesamt 60 Patientinnen ergab sich ein Beobachtungszeitraum von im Mittel 5,8 Jahren (IQR: 3,5-9,0). In 17 Fälle waren Verläufe von≥10 Jahren verfügbar. Das mediane Alter der Patientinnen zum Zeitpunkt der Erstvorstellung (EV) betrug 47 (IQR: 38 – 54) Jahre, zum Zeitpunkt der Erstdiagnose 43 (IQR: 36 – 48) Jahre. Der mediane VEGF-D-Wert lag bei 690 ng/ml (IQR: 420-1550). 45% der Patientinnen (n=32) erhielten eine mTOR-Therapie. 22% der Patientinnen (n=13) wurden lungentransplantiert. Die mediane FEV1 bei EV betrug 65% (IQR: 37-80). Bei 53% der Patientinnen (n=31) zeigte sich eine obstruktive Ventilationsstörung. Eine Diffusionsstörung lag bei 64% (n=38) vor. Insgesamt ergab sich eine mediane Abnahme der FEV1 um nur 3% nach 5 Jahren und um 4% nach 10 Jahren. Für die DLCO zeigte sich eine Abnahme um 3,5% (IQR: -8 -+5) nach 5 Jahren sowie 0% (IQR: -10 -+4) nach 10 Jahren. Im 6MWT erreichten die Patientinnen bei EV eine Gehtestrecke von 80% vom Soll (IQR: 68-90) und zeigten eine SpO2 von 89% (IQR: 81-95) am Ende der Belastung. Nach 5 Jahren lag die Gehstrecke bei 87% (IQR: 79-93) und die SpO2 bei 89% (IQR: 82-95), nach 10 Jahren bei 86% (IQR: 75-97) und 89% (IQR: 79-94). Zusammenfassung Insgesamt zeigte diese Kohorte von 60 LAM-Patientinnen einen stabilen Langzeitverlauf, sowohl gemessen anhand der Lungenfunktionsparameter als auch im Belastungstest. Publication History Article published online: 04 March 2026 © 2026. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany