Azithromycintherapie bei Menschen mit zystischer Fibrose: Real-World Evidence aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register

Hintergrund: Azithromycin (AZM) wird häufig als Zusatztherapie bei Menschen mit Mukoviszidose (MmCF) eingesetzt, insbesondere bei chronischer Pseudomonas aeruginosa (PsA)-Infektion, um pulmonale Exazerbationen (PEx) zu reduzieren. Über den tatsächlichen Einsatz und die Wirksamkeit von AZM im klinischen Alltag in Deutschland liegen bislang jedoch nur begrenzte Daten vor. Methoden: In einer retrospektiven, registerbasierten Kohortenstudie wurden Daten aus dem Deutschen Mukoviszidose-Register (2016–2024) analysiert. Ziel war die Bewertung der Auswirkungen einer langfristigen AZM-Therapie (≥6 Monate) auf die Lungenfunktion (ppFEV₁), die PEx-Häufigkeit und den Body-Mass-Index (BMI). AZM-behandelte MmCF wurden im Verhältnis 1:1 mittels Nearest-Neighbor-Matching auf Basis von Ausgangsmerkmalen mit nicht behandelten MmCF verglichen. Ergänzend erfolgten Propensity-Score-gewichtete und Subgruppenanalysen nach Alter, chronischem PsA-Status und CFTR-Modulator-Therapie. Ergebnisse: Von 8.254 erfassten MmCF erhielten 798 eine≥6-monatige AZM-Therapie, davon erfüllten 267 die Kriterien für das Matching. Bei Erwachsenen zeigte sich unter AZM eine signifikante, wenn auch moderate Verbesserung des ppFEV₁ (+0,76 bis+1,72, je nach Altersgruppe≥16 Jahre) sowie eine Reduktion der PEx-Häufigkeit. Bei Kindern konnte keine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion beobachtet werden, jedoch eine Abnahme der PEx-Häufigkeit sowie ein leichter Anstieg des BMI. AZM-behandelte MmCF wiesen eine höhere Krankheitslast auf, erkennbar an einem erhöhten Einsatz inhalativer und intravenöser Antibiotika sowie Mukolytika. Es zeigte sich kein relevanter Anstieg der Inzidenz chronischer PsA-Infektionen oder nicht-tuberkulöser Mykobakterien. Die CFTR-Modulator-Therapie war im Beobachtungszeitraum konstant. Die COVID-19-Pandemie könnte die PEx-Häufigkeit zusätzlich beeinflusst haben. Schlussfolgerung: Die langfristige AZM-Therapie war in Deutschland mit moderaten Verbesserungen der Lungenfunktion bei Erwachsenen sowie einer Reduktion der Exazerbationen und einem leichten BMI-Anstieg bei Kindern assoziiert. Diese Ergebnisse unterstreichen die Bedeutung von AZM als ergänzende Therapieoption, insbesondere bei erwachsenen MmCF mit fortgeschrittener Lungenerkrankung. Publication History Article published online: 04 March 2026 © 2026. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany