Versorgungsrealität und off-label-Therapie von nicht-PAH Patienten an einem PH-Zentrum in Deutschland

Hintergrund: PH-LHD (Gruppe 2) und PH-CLD (Gruppe 3) zählen zu den häufigsten PH-Formen. Dennoch gibt es keine zugelassene spezifische Therapie, stattdessen erfolgt die Therapie im Rahmen von Studien oder per Kostenübernahmezusage der Krankenkassen. Fragestellung: Untersuchung der Versorgungsrealität an einem deutschen PH-Zentrum: Anzahl Anträge, Rate und Dauer der Bewilligung, Präparat? Methodik: monozentrische, retrospektive Analyse aller gestellten Anträge Zeitraum 09/2023 – 09/2025 Erfasste klinische Parameter: Hämodynamik, NT-proBNP, 6MWT, Bodyplethysmographie Datenanalyse mittels SPSS, T-Test bei ungepaarten Stichproben, Chi-Quadrat-Test Ergebnisse: 57 PH-Patienten mit Antrag auf Kostenübernahme Charakterisierung: Alter 71,3±10,1 a, männlich 57,9% WHO-FC: II 10,5%, III 84,2%, IV 5,3% PH-Klassifikation: Gruppe 2: 21,1%, Gruppe 3: 63,2%, Gruppe 4: 14%, Gruppe 5: 1,8% RHK: mPAP 59±40 mmHg, PVR 1716±622 dyn*s*cm -5 , CI 2,2±0,5 l/min/KÖF 6MWD: 283+109 m Status Anträge: 48/57 Anträgen genehmigt; 6 unbegrenzt, 42 begrenzt auf 8±6 Monate; 2 Patienten vor Bewertung verstorben Beantragte Therapie: 93% Monotherapie: Iloprost (40,4%), Sildenafil (33,3%), Macitentan (14%) Tadalafil (5,3%) 7% duale Therapie: Sildenafil/Illoprost: n=3, 5,3%; Sildenafil/ Treprostinil: n=1, 1,8%) Gruppe 2: Sildenafil (n=10; abgelehnt 1) und Tadalafil (n=2; abgelehnt 0) Gruppe 3: Tadalafil (n=1; abgelehnt 0), Sildenafil (n=8; abgelehnt 0) Iloprost (n=23; abgelehnt 2), Sildenafil/Illoprost (n=3; abgelehnt 0), Sildenafil/Treprostinil (n=1; abgelehnt 0) Gruppe 4: Macitentan (n=8, abgelehnt 4) Gruppe 5: Sildenafil (n=1; abgelehnt 0) Nizza-Gruppe 4 mit signifikant höherer Ablehnungsrate (p=0,04) Vergleich abgelehnt/genehmigt Gesamtkollektiv: pO2 signifikant niedriger in Gruppe der abgelehnten Anträge (56±10 vs 68±13, p=0,02) Vergleich Gruppe 4 abgelehnt/genehmigt: Kein signifikanter Unterschied in Hämodynamik, 6MWD, NT-proBNP, WHO-FC 15/57 Patienten verstorben (0/7 mit abgelehntem Antrag verstorben, 14/36 PH-CLD verstorben) Schlussfolgerung: Es besteht ein erheblicher „unmet need“ in der Therapie von nicht-PAH-Formen. Die Rate der abgelehnten Anträge ist niedrig. Klare Unterschiede in der Hämodynamik oder dem 6MWT bestehen bei abgehlehnten Anträgen nicht. Publication History Article published online: 04 March 2026 © 2026. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany