Zulassung der CFTR-Modulatortherapie in Deutschland – Erfahrungen aus dem „Real-Life“ von Menschen mit CF aus einer CF-Ambulanz

Hintergrund: Mit der Weiterentwicklung der Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Modulatoren und der Zulassung von Kaftrio®​ (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) steht erstmalig für einen Großteil der Kinder und Erwachsenen mit CF neben der etablierten symptomatischen Therapie eine kausale Therapieoption zur Verfügung. Ziel der hier vorliegenden Datenanalyse ist es, erste Effekte der Kaftrio®​-Therapie auf den klinischen Phänotyp von Menschen mit CF (mmCF) unter Alltagsbedingen zu untersuchen, sowie die Ergebnisse in den Kontext neuer daraus resultierender Fragestellungen für die zukünftige Behandlung von mmCF zu stellen. Material und Methoden: Im Rahmen dieser Datenanalyse wurden klinische Daten (FEV 1 , Body-Mass Index, HbA1c, Schweiß-Chloridkonzentration, Leberwerte) von 65 pädiatrischen und 56 erwachsenen mmCF der Mukoviszidoseambulanz der Uniklinik Köln retrospektiv ausgewertet, die die Voraussetzungen für eine Behandlung mit Kaftrio®​ erfüllt hatten (Alter≥2 Jahre, mind. 1 nicht Klasse I Mutation) und die mindestens> 12 Wochen Kaftrio®​ eingenommen hatten. Ergebnisse: In beiden Kohorten konnte unter Kaftrio®​-Therapie ein deulicher Anstieg der Einsekundenkapazität (FEV 1 -Werte in% des Sollwertes) (Erw.:+11,3%, Kinder:+9,3%) nachgewiesen werden. Ferner kam es unter Kaftrio®​ zu einem signifikanten Anstieg des Body-Mass Index (BMI) (Erw.:+0,89 kg/m², Kinder:+1,2 kg/m²), einer deutlichen Reduktion der Schweiß-Chloridkonzentration (Erw.: –58,8 mmol/l, Kinder:−62,1 mmol/l) sowie zu einem moderaten Anstieg der Leberwerte. Diskussion: Unsere retrospektive Datenerhebung bestätigt die aus den Zulassungsstudien beschriebenen positiven Effekte der Kaftrio®​-Therapie auf den klinischen Phänotyp der mmCF. Mit der Verbesserung der Lungenfunktion, des Ernährungsstatus und der daraus resultierenden gesteigerten Lebenserwartung wird neben der Reevaluation bisheriger Behandlungsstandards der Fokus zukünftig auch auf dem Erhalt der Lebensqualität durch frühzeitige Diagnostik und effiziente Therapie möglicher Begleiterkrankungen liegen müssen. Publication History Article published online: 26 February 2026 © 2026. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany