Veränderungen der Lebensqualität bei Kindern mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren nach Beginn der Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI)

Einleitung: Klinische Studien belegen eine signifikante Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patient:innen über 12 Jahren unter Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI). Für Kinder unter 12 Jahren liegen bislang jedoch nur begrenzte Daten vor. Methoden: Die gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde mittels des validierten Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) bei Kindern im Alter von 6 bis 12 Jahren (n= 42) sowie ihren Eltern (n= 45) erhoben. Die CFQ-R-Werte wurden vor Beginn und drei Monate nach Einleitung der ETI-Therapie mittels eines asymptotischen Wilcoxon-Tests ausgewertet. Ergebnisse: Bereits vor Beginn der ETI-Therapie lagen die Mittelwerte der meisten CFQ-R-Domänen über 80 von 100 Punkten. Die höchsten Skalenwerte wurden in der Domäne „Körperbild“ sowohl in den Eltern- als auch den Kinderberichten erzielt, während die Domäne „Therapiebelastung“ durchgängig die niedrigsten Werte aufwies. In sechs von acht Domänen zeigten sich signifikant hohe Interkorrelationen zwischen Eltern- und Kinderangaben (r= 0,57–0,87). Keine signifikanten Korrelationen bestanden in den Bereichen „soziale Einschränkungen“ und „Körperbild“. In der Subgruppe der Patient:innen ohne vorherige Modulatortherapie (n= 22) berichteten die Eltern signifikante Verbesserungen in den Domänen „Essverhalten“ (80,3–90,1; p< 0,05), „Gesundheitseinschätzung“ (69,6–79,3; p< 0,05) sowie „respiratorische Symptome“ (80,4–86,8; p< 0,05). Aus Sicht der Kinder (n= 20) zeigte sich in dieser Gruppe eine signifikante Verbesserung in den Bereichen „körperliches Wohlbefinden“ (76,0–83,3; p< 0,05), „Therapiebelastung“ (63,9–66,8; p< 0,05) und „respiratorische Symptome“ (75,4–92,1; p< 0,01). Bei Patient:innen, die vor Einführung von ETI mit Lumacaftor/Ivacaftor behandelt wurden, (n= 23), gaben Eltern eine signifikante Verbesserung der Domäne „gastrointestinalen Symptome“ an (76,7–83,1; p< 0,05). Kinder dieser Gruppe (n= 21) berichteten eine signifikante Verbesserung in der Domäne „respiratorische Symptome“ (83,7–93,6; p< 0,01). Schlussfolgerung: Die vorliegenden Daten legen nahe, dass eine ETI-Therapie mit einer Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Kindern im Alter von 6 bis 12 Jahren einhergeht – insbesondere bei Patient:innen ohne vorherige Modulatortherapie. Die zum Teil divergierenden Einschätzungen zwischen Kindern und Eltern unterstreichen die Bedeutung, beide Perspektiven bei der Evaluation von Lebensqualität zu berücksichtigen. Publication History Article published online: 26 February 2026 © 2026. Thieme. All rights reserved. Georg Thieme Verlag KG Oswald-Hesse-Straße 50, 70469 Stuttgart, Germany