Enfermedades raras. Los retos de financiar la investigación en una problemática minoritaria

El CSIC tiene entre sus funciones la de informar, asistir y asesorar en materia de ciencia y tecnología a entidades públicas y privadas, según recoge el artículo 5 de su estatuto. Enmarcado en esta función, el informe Enfermedades raras. Los retos de financiar la investigación en una problemática minoritaria, de la colección Ciencia para las Políticas Públicas, se presenta como un documento dirigido a Administraciones y a la sociedad en general. Así, explica el panorama actual de las enfermedades raras en España, desglosando la relevancia de estas enfermedades y los desafíos a los que están sometidas (limitaciones en el conocimiento científico, retrasos en el diagnóstico y ausencia de tratamientos adecuados); las implicaciones económicas y sociales de las enfermedades raras; los marcos regulatorios actuales; la contribución multidimensional del CSIC en esta área de conocimiento; y finalmente reúne una serie de recomendaciones tanto para los actores gubernamentales, como privados y sociedad civil, con el fin de mejorar el día a día de los pacientes que sufren estas enfermedades.