RNA DE INTERFERÊNCIA COMO ESTRATÉGIA TERAPÊUTICA

Introdução: A descoberta da RNAi revelou um mecanismo natural de silenciamento gênico onde moléculas de RNA degradam o RNA mensageiro alvo. Isso quebrou o dogma do RNA como mero intermediário e abriu uma nova fronteira terapêutica. Objetivos: Analisar os mecanismos moleculares da RNAi, a evolução das tecnologias de entrega e o atual estágio de suas aplicações clínicas. Metodologia: Revisão narrativa focada na via canônica (Dicer/RISC), na comparação entre vetores virais e não virais (LNPs e GalNAc) e no histórico de aprovações regulatórias. Conclusão: A tecnologia é um sucesso clínico validado por fármacos como o Patisiran, permitindo tratar doenças antes incuráveis. O desafio atual é expandir a entrega para além do fígado e integrar a técnica a novas ferramentas como o CRISPR.