Banche dati, registri e studi basati su registro: una riflessione sull'apertura dei dati e sul ruolo dei comitati etici

Abstract in italiano L’impiego crescente dell’intelligenza artificiale (IA) nella ricerca clinica e farmacologica sta determinando un aumento senza precedenti della domanda di dati clinici standardizzati, necessari per l’addestramento, la validazione e il testing dei modelli algoritmici. Le evidenze emerse dalle survey del progetto PRIN 2022 CLIPKOS – Clinical data, Intellectual Property and Knowledge Sharing e le riflessioni proposte da Gold e Cook‑Deegan su Science confermano come la “fame di dati” dell’IA si scontri con la persistente cultura proprietaria che caratterizza la gestione delle informazioni cliniche, soprattutto nelle fasi di ricerca farmacologica a più elevato Technology Readiness Level (TRL). Nonostante il ruolo strategico degli open data per favorire innovazione, trasparenza e riduzione dei costi di sviluppo dei farmaci, i dataset utili alla scoperta farmaceutica rimangono in larga parte chiusi all’interno di archivi industriali o istituzionali. Tale scenario penalizza la ricerca pubblica, che soffre maggiormente l’onere burocratico e la frammentazione normativa, accentuando lo squilibrio competitivo rispetto agli attori privati. In questo contesto, i Registri di Pazienti emergono come strumenti potenzialmente decisivi per ampliare la disponibilità di dati clinici, favorire la condivisione e rispondere alle raccomandazioni di governance aperta indicate dall’European Medicines Agency (EMA) nelle Guideline on registry-based studies. Pur non esistendo in Italia una disciplina legislativa specifica sulla loro costituzione, la valutazione etica da parte dei Comitati Etici Territoriali (CET) rappresenta un punto di snodo cruciale per garantire la qualità, l’accessibilità e la trasparenza dei dati raccolti. Il capitolo esplora quindi il ruolo dei Registri di Pazienti nella transizione verso ecosistemi informativi più aperti e interoperabili, considerando la possibilità che essi costituiscano — se adeguatamente progettati e governati — un passo concreto verso modelli di data sharing ispirati alle esperienze internazionali di infrastrutture globali di ricerca, come il Progetto Genoma Umano. Abstract in inglese The growing use of artificial intelligence (AI) in clinical and pharmacological research is driving unprecedented demand for standardised clinical data to train, validate, and test algorithmic models. Evidence emerging from the surveys conducted within the PRIN 2022 project CLIPKOS – Clinical data, Intellectual Property and Knowledge Sharing and the reflections proposed by Gold and Cook-Deegan in Science confirm that AI’s “hunger for data” clashes with the persistent proprietary culture that characterizes the management of clinical information, especially in the phases of pharmaceutical research with higher Technology Readiness Levels (TRLs). Despite the strategic role of open data in fostering innovation, transparency, and reducing drug development costs, datasets useful for pharmaceutical discovery remain largely locked in industrial or institutional archives. This situation penalises public research, which is more severely affected by bureaucratic burdens and regulatory fragmentation, further widening the competitive gap with private actors. In this context, Patient Registries emerge as potentially decisive tools for expanding the availability of clinical data, promoting data sharing, and responding to the open governance recommendations outlined by the European Medicines Agency (EMA) in its Guideline on registry-based studies. Although Italy lacks specific legislation governing its establishment, ethical review by Territorial Ethics Committees (CETs) is crucial for ensuring the quality, accessibility, and transparency of collected data.