Hypertension pulmonaire en maladie falciforme : optimisation de la prise en charge

Bénéficiant d’une meilleure espérance de vie grâce au dépistage néonatal, à l’antibioprophylaxie et au suivi longitudinal offert dans des centres d’expertises, la population adulte atteinte de maladie falciforme est confrontée à une nouvelle réalité : la survenue d’organopathies chroniques complexes et cumulatives incluant l’hypertension pulmonaire (HTP). Basé sur des avis d’experts, les échanges érythrocytaires (EE) se placent souvent comme la seule avenue thérapeutique pour ces patients à haut risque de mortalité dont l’accès aux thérapies curatives est grandement limité. La première section de ce mémoire explore le rôle des EE chroniques et des valeurs d’hématocrite et d’hémoglobine S ciblées par ces programmes. Dressant le portrait actuel de la cohorte sous EE au CHUM en y détaillant leurs besoins transfusionnels et la proportion avec organopathie chronique, cette première étude présente un modèle unicentrique particulier préconisant une cible fixe d’hématocrite post-procédure à 34% (n=101). Elle confirme la corrélation entre la balance d’hématocrite et le fardeau transfusionnel, ainsi que la balance martiale, soulevant du même coup la proportion notable de carence et de surcharge ferrique lorsque cette balance érythrocytaire n’est pas neutre. L’identification des patients sous EE chroniques pour HTP suspectée a servi de tremplin à l’étude subséquente. Ses résultats suggèrent une amélioration légère mais significative de la vélocité de régurgitation tricuspidienne (VRT) après une médiane de 10 procédures (n=40). Ce bénéfice, plus apparent chez les jeunes patients, n’était pas prédit par la différence absolue d’hémoglobine et ne s’accompagnait pas d’une amélioration de la fonction diastolique. Ultimement, ce mémoire représente une réflexion sur cette sous-population à haut risque de mortalité, en étudiant spécifiquement la place des EE dans l’arsenal thérapeutique actuel.