Effekt der CFTR-Modulatorkombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor auf pathologische Veränderungen in der konventionellen Röntgen-Thorax-Diagnostik bei Menschen mit zystischer Fibrose

Mukoviszidose ist eine Stoffwechselerkrankung, die durch eine Funktionsstörung des CFTR-Proteins verursacht wird und zu einer gestörten mukoziliären Clearance der Atemwege führt. Die CFTR-Modulator-Therapie Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor verbessert das klinische Outcome bei dieser Erkrankung deutlich. Zur Evaluation der Wirksamkeit wurden bei den behandelten Patienten verschiedene Parameter erhoben und nach drei Monaten Therapie überprüft. Dabei zeigte sich bei allen Patienten eine signifikante Besserung der pathologischen Röntgenveränderungen. Zudem bestätigten sich die in den klinischen Zulassungsstudien bereits dargestellten positiven Effekte auf die Lungenfunktion, Stabilisierung des BMI und Reduktion der Schweißchloridkonzentration. Eine moderate Korrelation wurde gefunden zwischen dem Alter und den radiologischen Veränderungen, keine Korrelation konnte gezeigt werden zwischen Geschlecht, Genetik, Lungenfunktionsparametern, BMI, Lebensqualität und Schweißchloridkonzentration.